モダリスは、遺伝子疾患に対する治療薬の開発を主たる事業としています。同社は、特に希少疾患領域に焦点を当て、その多くが遺伝子疾患に属する病気に対して、独自のプラットフォーム技術である「切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM技術）」を用いた創薬を行っています。この技術は、遺伝子の切断を行わずに遺伝子発現を制御することで、遺伝子疾患の治療法を生み出すことが可能です。

モダリスの事業モデルは、パートナー企業との協業モデルパイプラインと自社で開発する自社モデルパイプラインの2種類があります。協業モデルパイプラインでは、パートナー企業と共同で研究開発を行い、その成果に基づいてライセンス契約を締結します。自社モデルパイプラインでは、モダリスが独自にターゲット疾患及び遺伝子を選定し、CRISPR-GNDM技術を用いて治療薬の開発を進めます。これらのモデルを組み合わせることで、早期の収益獲得と将来の大きな収益獲得の両方を目指しています。

2023年2月末現在、モダリスは2品目の協業モデルパイプラインと6品目の自社モデルパイプラインを有しており、これらの開発進捗に応じて段階的に収益を獲得することを計画しています。特に、MDL-201及びMDL-202に関しては、既にライセンス契約を締結しており、契約一時金及びマイルストンの合計で380億円以上の契約を締結しています。これに加え、上市後の売上に応じた販売ロイヤルティも設定されています。

モダリスは、遺伝子疾患、特に希少疾患領域に焦点を当てた治療薬の研究開発に注力しています。同社は、独自の「切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM技術）」を核とする創薬プラットフォームを活用し、遺伝子疾患の治療法を開発しています。この技術により、遺伝子の切断を行わずに遺伝子発現を制御し、新たな治療薬を生み出すことが可能です。

モダリスの成長戦略は、パートナー企業との協業モデルパイプラインと自社で開発する自社モデルパイプラインの2つのアプローチに基づいています。協業モデルでは、パートナー企業と共同で研究開発を行い、成果に基づいてライセンス契約を締結します。自社モデルでは、モダリスが独自にターゲット疾患及び遺伝子を選定し、CRISPR-GNDM技術を用いた治療薬の開発を進めます。これにより、早期収益獲得と将来の大きな収益獲得の両方を目指しています。

2023年2月末時点で、モダリスは2品目の協業モデルパイプラインと6品目の自社モデルパイプラインを保有しており、これらの開発進捗に応じて段階的に収益を獲得する計画です。特に、MDL-201及びMDL-202に関しては、既にライセンス契約を締結し、契約一時金及びマイルストンで合計380億円以上の契約を締結しています。さらに、上市後の売上に応じた販売ロイヤルティも設定されています。

モダリスは、遺伝子治療薬の開発における不確実性の高い環境下で、開発パイプラインの量と質を経営上の目標の達成状況を判断するための指標としています。同社は、自社技術の優位性を確保し続けるために、国内外の製薬企業及び研究機関との共同研究を推進し、研究開発体制の強化及び知財ポジションの強化を進めています。