Ra Pharmaceuticals, Inc.【RARX】 NASDAQ

RaがPharmaceuticals社は、米国ベースの臨床段階のバイオ医薬品会社です。当社は、補体調節不全と孤児適応症の範囲の疾患に対する治療法の開発に焦点を当てています。これは、補体カスケードにおける病理学的標的に対処するために、小分子およびペプチドアプローチを利用します。これは、選択的補体系および他の免疫標的を阻害する製品のポートフォリオを開発するために極端な多様性ペプチド化学プラットフォームを活用しています。その主なプログラム、RA101495は、発作性夜間血色素尿症（PNH）の治療のための開発の第I相段階にある補体成分5（C5）、の大環状ペプチド阻害剤です。 RA101495により、膜攻撃複合体（MAC）の製造と組み立てを阻害することによって赤血球の溶解を防止するのC5aおよびC5bへの切断を阻害するC5タンパク質上の部位に結合します。 RA101495は、PNH患者のためのエクリズマブ療法に代わるものとして開発されています。