クリングルファーマは、難治性疾患に対する治療薬の研究開発に特化したバイオベンチャー企業です。同社は、特に「症例数が少なく、原因不明で、治療法が確立しておらず、生活面への長期にわたる支障がある疾患」に焦点を当てています。設立以来、中村敏一氏によって発見されたHGF（肝細胞増殖因子）タンパク質を開発パイプラインとして導入し、組換えDNA技術を応用したタンパク質の製造法の確立や非臨床試験を実施してきました。その結果、組換えヒトHGFタンパク質の医薬品としての安全性を確認し、脊髄損傷急性期を対象とする臨床試験において有効性を示唆する結果を得ることができました。

同社は、自社での医薬品製造販売承認申請を基本方針とし、脊髄損傷急性期、ALS（筋萎縮性側索硬化症）、声帯瘢痕、急性腎障害などの治療薬開発に取り組んでいます。また、クラリス・バイオセラピューティクス社への原薬供給も行っており、ハイブリッド型の事業モデルを志向しています。

クリングルファーマは、新薬開発プロセスに従い、基礎研究から臨床試験、承認申請に至るまでの一連のプロセスを実施しています。特に、難治性疾患に対する治療薬の開発においては、大学との共同研究を通じて専門的な知識を活用し、成功確率を高める基礎研究を進めています。また、非臨床試験や製造については、専門技術を活用し、迅速に進めています。さらに、臨床試験の一部業務については、開発業務受託機関に委託して品質・開発速度を確保しています。

クリングルファーマは、難治性疾患に対する治療薬の開発を通じて、社会に貢献することを使命としています。

クリングルファーマは、難治性疾患治療薬の研究開発に特化したバイオベンチャー企業として、特に希少疾患を対象に事業を展開しています。同社は、組換えヒトHGFタンパク質の研究開発を通じて創薬イノベーションを起こし、難病に苦しむ患者に対して画期的な治療手段を提供することを企業理念としています。自社での医薬品製造販売承認申請を基本方針とし、脊髄損傷急性期、ALS、声帯瘢痕、急性腎障害などの治療薬開発に取り組んでいます。

製薬業界の経営環境は、高齢化に伴う医療費の増大や薬価改定期間の短縮などにより、新薬開発のためのコスト増大が進んでいます。これに対応するため、クリングルファーマは、特定の患者群に効果的な治療が行える医薬品の開発に移行し、経営資源を特定分野に集中しています。また、国内外での製薬企業の合従連衡が進み、自社創薬開発において重点領域の絞込みが行われている現状に対応しています。

同社は、進行パイプラインの開発促進、新たなパイプラインの開発、原薬の量産・供給体制の確立、財務体質の強化を優先的に対処すべき課題として取り組んでいます。特に、脊髄損傷急性期やALSの治療薬開発においては、臨床試験の進捗を経営目標とし、その達成状況を会社経営の指標と考えています。さらに、クラリス・バイオセラピューティクス社への原薬供給や公的資金の活用を進めることで、量産・供給体制の確立と財務体質の強化を目指しています。

クリングルファーマは、難治性疾患に対する治療薬の開発を通じて社会に貢献することを使命とし、新薬開発プロセスの一連のプロセスを実施し、大学との共同研究や専門技術の活用を通じて成功確率を高め、迅速な開発を進めています。